來源：《中國改革報(bào)》官網(wǎng)—改革網(wǎng)專稿

2018年11月5日

《中國改革報(bào)》是國家發(fā)展改革委主管的以宣傳全面深化改革為核心使命和基本定位的綜合類日報(bào)。

編者按:干細(xì)胞研究與應(yīng)用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，該領(lǐng)域的發(fā)展將給生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來深刻的變革。近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。記者采訪了6位國內(nèi)外知名的專家學(xué)者，依據(jù)各自的研究領(lǐng)域就干細(xì)胞研究和治療對生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來的顛覆性變革做出了闡述。

干細(xì)胞研究與應(yīng)用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，代表著未來醫(yī)學(xué)發(fā)展的一大方向，該領(lǐng)域的飛速發(fā)展也給生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來深刻的變革。我國高度重視干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞已被納入《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中。近年來科技部干細(xì)胞研究經(jīng)費(fèi)超20億元，且多項(xiàng)政策紅利為我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利條件。干細(xì)胞研究除了在細(xì)胞治療、組織器官移植、基因治療中具有重要意義外，還在新藥開發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域產(chǎn)生了極其重要的影響。近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。

當(dāng)前，干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)的研究已成為自然科學(xué)中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國家都在干細(xì)胞研究方面投入巨資。美國是干細(xì)胞研究的領(lǐng)先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細(xì)胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細(xì)胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，無論是在胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞，還是在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等研究方面，都具有世界水平。

干細(xì)胞在一些疾病治療上

取得了顛覆性效果

一直到2015年3月，中國國家衛(wèi)計(jì)委出臺(tái)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過去，干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域成了國家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問題之一。

自2016年12月《細(xì)胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）發(fā)布之后，細(xì)胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門的開啟。直到2017年12月18日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱上看，原來的“細(xì)胞制品”改為“細(xì)胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導(dǎo)原則意在推動(dòng)細(xì)胞療法的應(yīng)用。

這一系列變化標(biāo)志著我國全面、有序開展干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開啟。隨著我國干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺(tái)以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細(xì)胞產(chǎn)品的開發(fā)進(jìn)程，使行業(yè)進(jìn)入快速規(guī)范發(fā)展階段。

令人欣喜的是，目前，干細(xì)胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗(yàn)治療上取得了顛覆性效果。

干細(xì)胞研究與人類健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F(xiàn)在，干細(xì)胞生物學(xué)的研究與應(yīng)用幾乎涉及所有生命科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，成為國際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)研究領(lǐng)域，干細(xì)胞技術(shù)給一些現(xiàn)有醫(yī)療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運(yùn)用干細(xì)胞來治療。

“未來，干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床研究應(yīng)用，一定能夠解決我們現(xiàn)在無法治愈的很多疾病，干細(xì)胞的研究領(lǐng)域可能會(huì)涉及人類所有的組織和器官，干細(xì)胞技術(shù)在臨床的應(yīng)用，會(huì)極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命。”干細(xì)胞領(lǐng)域?qū)＜冶硎尽?/span>

干細(xì)胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng)新的一個(gè)重要方向，今年，我國就有多個(gè)干細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目通過國家衛(wèi)計(jì)委備案，其中不乏在全球首次開展的創(chuàng)新臨床試驗(yàn)。中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃年度擬立項(xiàng)目中，“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專項(xiàng)共計(jì)擬立項(xiàng)達(dá)43項(xiàng)，國家劃撥經(jīng)費(fèi)總計(jì)94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項(xiàng)目達(dá)27項(xiàng)。

干細(xì)胞，腦血管病治療的新希望

腦血管病又叫腦卒中，俗稱中風(fēng)、腦梗、腦溢血等，是由于人腦血管突然堵塞或者破裂、導(dǎo)致腦組織缺血缺氧壞死的一種急性腦疾病，輕則口眼歪斜、手腳不靈，重則偏癱或死亡。中國現(xiàn)有中風(fēng)病人700多萬，且每年新增270萬，是中國人殘疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和經(jīng)濟(jì)壓力，但是臨床上的治療手段非常匱乏，只能以預(yù)防為主。

目前，干細(xì)胞治療技術(shù)已經(jīng)成為治療腦中風(fēng)的一種全新的治療手段，為眾多倍受腦中風(fēng)折磨的患者帶來了康復(fù)的希望。美國斯坦福大學(xué)神經(jīng)外科的蓋里.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授團(tuán)隊(duì)2016年開展了一項(xiàng)干細(xì)胞治療腦卒中的臨床試驗(yàn)，18名腦卒中患者腦部注射間充質(zhì)干細(xì)胞后運(yùn)動(dòng)能力得到了顯著恢復(fù)。中國科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃也于2018年資助了利用神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦卒中的臨床研究，將在北京協(xié)和醫(yī)院、海軍總醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬二院等開展多中心臨床研究。患有中風(fēng)的患者在接受大腦中注射干細(xì)胞治療后，其講話能力、身體強(qiáng)度以及行動(dòng)力能夠明顯得到提高，其中一些患者甚至能夠重新行走。近年來，大量研究報(bào)道了間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性中風(fēng)的安全性、可行性和有效性。

中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院研究員暢君雷博士解釋說：“通過間充質(zhì)干細(xì)胞干預(yù)治療，能夠不同程度恢復(fù)患者運(yùn)動(dòng)、感覺、尿便功能障礙等;患者生活自理能力得到提高，生活質(zhì)量得到改善。更重要的是，間充質(zhì)干細(xì)胞治療技術(shù)不存在傳播疾病的風(fēng)險(xiǎn)并且產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)較弱，治療安全、副作用少。”

干細(xì)胞研究

為解決器官移植提供可能性

干細(xì)胞是一種未充分分化，尚未成熟的一類細(xì)胞。它們具有自我復(fù)制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機(jī)體內(nèi)各種類型的多功能細(xì)胞。

“通俗地講，干細(xì)胞可以分化成人體內(nèi)的任何一種體細(xì)胞。這些由干細(xì)胞再生的細(xì)胞在修復(fù)病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著不可或缺的作用。同時(shí)，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細(xì)胞。”新加坡科技發(fā)展局A*STAR研究員陳清烽博士這樣解釋。

器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而干細(xì)胞的研究為解決這個(gè)難題提供了可能性。作為一類具備超級(jí)分化潛能的多功能細(xì)胞，在特殊條件下，干細(xì)胞能夠分化成肝細(xì)胞、腎細(xì)胞、肺細(xì)胞、心臟細(xì)胞等不同類型的體細(xì)胞，最后通過組織工程手段構(gòu)建相應(yīng)的人體器官。因此，干細(xì)胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫(yī)藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時(shí)代的成果，是對傳統(tǒng)醫(yī)療手段和醫(yī)療觀念的一場重大革命。

干細(xì)胞為卵巢早衰患者

帶來生育新希望

干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)將改變對于壞死性和損傷性等疾病的傳統(tǒng)治療手段，對傳統(tǒng)醫(yī)療手段難以治愈的疾病帶來革命性的轉(zhuǎn)機(jī)。

2018年1月，我國干細(xì)胞治療卵巢早衰臨床研究取得突破，在南京鼓樓醫(yī)院迎來了首個(gè)健康寶寶，這也是全球首例干細(xì)胞復(fù)合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。為生殖領(lǐng)域的“不治之癥”卵巢早衰女性患者實(shí)現(xiàn)生育夢帶來了新希望。

“卵巢早衰已成為女性生殖障礙性臨床常見疾病之一，是指卵巢功能衰竭所導(dǎo)致的40歲之前，連續(xù)46個(gè)月以上閉經(jīng)的現(xiàn)象?！北本┐髮W(xué)第三醫(yī)院婦產(chǎn)科生殖醫(yī)學(xué)中心研究員于洋博士說，攻克卵巢早衰合并不孕癥標(biāo)志著我國在卵巢再生臨床研究中取得突破性進(jìn)展，該科研成果作為我國首批衛(wèi)計(jì)委備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，是生殖醫(yī)學(xué)領(lǐng)域繼子宮內(nèi)膜損傷修復(fù)之后又一重大突破，也再次宣告了再生醫(yī)學(xué)技術(shù)攻克生殖系統(tǒng)“不治之癥”的階段性勝利，為卵巢功能不良女性的生育提供全新的契機(jī)。

干細(xì)胞治療地中海貧血等

遺傳性疾病成為可能

干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)是近年來尤為突出的生物醫(yī)學(xué)新領(lǐng)域，具有重大的臨床應(yīng)用價(jià)值，其旨在通過干重癥死亡率達(dá)3%。目前醫(yī)學(xué)界對這種疾病主要采用輸血治療維持生命。對于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細(xì)胞技術(shù)可成為第三種選擇。廣州醫(yī)科大學(xué)研究員范勇博士說：“作為嘗試，干細(xì)胞結(jié)合基因編輯技術(shù)對于地中海貧血等單基因細(xì)胞移植、分化與組織再生，促進(jìn)機(jī)體創(chuàng)傷修復(fù)、治療疾病。

地中海貧血是我國南方高發(fā)的單基因遺傳病,廣東省的人群致病基因攜帶率高達(dá)12%，發(fā)病率7.8%，遺傳疾病的治療已經(jīng)成為可能?！?/span>

遺傳病是受精卵或母體受到環(huán)境或遺傳的影響，引起的遺傳物質(zhì)改變（包括基因和染色體兩部分）形成的疾病，主要可分為單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體異常遺傳病三類。要根治遺傳病，應(yīng)該從基因水平或染色體水平來糾正已發(fā)生的缺陷，這種方法稱為基因治療，基因治療是通過修飾糾正，改變?nèi)毕莼蚧蚱涔δ芤赃_(dá)到治療目的。

干細(xì)胞

新生心肌細(xì)胞，恢復(fù)心臟功能

我國心血管病現(xiàn)患病人數(shù)約3億，每年死于心血管病的約350萬，其中心臟性猝死60萬，為全球之首，心臟性猝死近年來呈現(xiàn)“年輕化”的趨勢，中青年白領(lǐng)猝死的案例屢見不鮮。熬夜、吸煙、酗酒、生活不規(guī)律，正是這些不良的生活習(xí)慣，給心血管病的發(fā)生埋下了隱患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫無疑問是一種老年病，如今，情況已經(jīng)大大改變，常見一些20多歲的人卻擁有60歲人的“老年心臟”。

美國紐約大學(xué)醫(yī)學(xué)院心臟干細(xì)胞研究實(shí)驗(yàn)室主任步磊博士表示，“對于越發(fā)年輕的心血管疾病，如今卻有了非常科學(xué)的治療方法——干細(xì)胞療法，干細(xì)胞醫(yī)學(xué)將步入重建、再生、替代組織器官的新時(shí)代，新生心肌細(xì)胞，修復(fù)心血管，恢復(fù)心臟功能，也為人類面臨的大多數(shù)醫(yī)學(xué)難題帶來了新的希望。”

干細(xì)胞可以分化為心肌細(xì)胞、血管內(nèi)皮和平滑肌細(xì)胞，肝臟細(xì)胞、腎臟細(xì)胞、胰腺細(xì)胞等，全面修復(fù)心血管病和高血壓患者的身體。干細(xì)胞新生的各種年輕健康的功能細(xì)胞可以替換掉體內(nèi)衰老病變的細(xì)胞，恢復(fù)人體各個(gè)組織、器官的正常結(jié)構(gòu)和生理功能，對治療由高血壓等引起的各種并發(fā)癥如心力衰竭、腎功能不全等有很好的療效。

雖然干細(xì)胞基礎(chǔ)研究不斷取得突破，但是真正轉(zhuǎn)化成臨床研究并進(jìn)行試驗(yàn)的項(xiàng)目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標(biāo)準(zhǔn)不健全等都是干細(xì)胞研究與轉(zhuǎn)化需要突破的瓶頸。

轉(zhuǎn)化應(yīng)用需要臨床學(xué)科的大力支持，中國的基礎(chǔ)研究發(fā)展非常好，在世界上有趕超引領(lǐng)的趨勢，但臨床轉(zhuǎn)化研究一直是一塊短板，很多干細(xì)胞技術(shù)還不能惠及患者。臨床轉(zhuǎn)化研究要以醫(yī)生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉(zhuǎn)化。

目前，掌握干細(xì)胞知識(shí)的臨床醫(yī)生不多，加上本身工作量就很大，沒有精力進(jìn)行干細(xì)胞臨床研究，是導(dǎo)致現(xiàn)在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床研究脫節(jié)，轉(zhuǎn)化成果較少的原因之一。

希望下一步國家在政策上繼續(xù)鼓勵(lì)、資金上持續(xù)投入，撬動(dòng)資本市場積極參與，使干細(xì)胞向產(chǎn)業(yè)化方向發(fā)展。同時(shí)，需要加大干細(xì)胞臨床研究人才的培養(yǎng)以及對民眾干細(xì)胞知識(shí)的宣傳普及。